يحصل عقار الخرف الفاشل على فرصة ثانية
تخطط شركة Biogen ، وهي شركة متعددة الجنسيات للتكنولوجيا الحيوية ، وشركة Eisai ، وهي شركة أدوية يابانية ، لتقديم طلب للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) على عقار لمرض الزهايمر كان له نتائج مختلطة في التجارب السريرية. هل يمكن أن يوفر هذا الدواء المثير للجدل أملاً جديدًا لملايين الأشخاص حول العالم؟
في جميع أنحاء العالم ، يعاني حوالي 50 مليون شخص من الخرف ، وأكثر أشكاله شيوعًا هو مرض الزهايمر.
يعمل الباحثون باستمرار على تطوير واختبار عقاقير جديدة لمحاولة إبطاء أعراض هذه الحالة غير القابلة للشفاء أو عكسها أو على الأقل تحسينها.
ومع ذلك ، فإن العديد من الأدوية الجديدة التي يطورها العلماء لا تجعلها تتجاوز مرحلة التجارب السريرية ، لأنها إما تسبب الكثير من الآثار الجانبية أو تثبت أنها أقل فعالية بكثير مما كان يأمل منشئوها.
ثم هناك بعض الأدوية التي تؤدي إلى نتائج مختلطة عند اختبارها في التجارب السريرية. أحد هذه الأدوية هو aducanumab ، الذي طوره علماء تابعون لشركة Biogen ، وهي شركة متعددة الجنسيات للتكنولوجيا الحيوية مقرها في كامبريدج ، ماساتشوستس.
Aducanumab هو جسم مضاد أحادي النسيلة من المفترض أن يمنع أو يبطئ التنكس العصبي عن طريق إزالة لويحات بيتا أميلويد السامة من الدماغ في المراحل المبكرة من هذه الحالة.
اختبرت Biogen الدواء في تجربتين سريريتين من المرحلة الثالثة ، ولكن في مارس من هذا العام ، قررت الشركة إيقاف الاختبارات قبل الموعد المحدد ، بعد تقييم مجموعة مستقلة بأن التجارب من غير المرجح أن تلبي نقطة النهاية الأولية.
عندما قررت إنهاء التجارب التي تقيّم هذا الدواء الجديد الواعد ، خسرت الشركة أكثر من 18 مليار دولار ، وفقًا لرويترز.
الآن ، ومع ذلك ، أعلنت Biogen أنه - بالتعاون مع شريك ، Eisai ، شركة أدوية مقرها في طوكيو ، اليابان - قرروا تقديم aducanumab للحصول على موافقة FDA في وقت مبكر من العام المقبل.
تحليل جديد يكشف عن المزيد من النتائج الواعدة
في بيانهم الصحفي ، أوضح Biogen أنهم توصلوا إلى هذا القرار بعد إجراء تحليلهم الخاص لمجموعات البيانات من التجربتين السريريتين والتشاور مع إدارة الغذاء والدواء بشأن النتائج.
"مع مثل هذا المرض المدمر الذي يصيب عشرات الملايين في جميع أنحاء العالم ، فإن إعلان اليوم يثلج الصدر حقًا في مكافحة مرض الزهايمر. هذه نتيجة لبحوث رائدة وشهادة على تصميم Biogen الثابت على اتباع العلم والقيام بالشيء الصحيح للمرضى ، "كما يقول ميشيل فوناتسوس ، الرئيس التنفيذي لشركة Biogen.
"نحن متفائلون بشأن احتمالية تقديم العلاج الأول للمرضى لتقليل التدهور السريري لمرض الزهايمر والتأثيرات المحتملة لهذه النتائج على الأساليب المماثلة التي تستهدف [بيتا أميلويد]."
ميشيل فوناتسوس
يوضح الفريق في Biogen أن تحليل عدم الجدوى السابق الذي أدى إلى وقف التجربتين السريريتين قد اعتمد في الواقع على مجموعة بيانات سابقة وأصغر من 1748 مشاركًا أكملوا 18 شهرًا من العلاج باستخدام aducanumab.
الآن قام المحققون أخيرًا بتحليل مجموعة أكبر من البيانات من تجربتي المرحلة المتأخرة ، والتي تضم معلومات من 3285 مشاركًا ، منهم 2066 قد أكملوا 18 شهرًا من العلاج بالعقار. هذه البيانات ، كما تؤكد Biogen ، تحكي قصة مختلفة عن تلك المدرجة في تحليل عدم الجدوى.
"تمثل مجموعة البيانات الكبيرة هذه المرة الأولى التي أثبتت فيها دراسة في المرحلة الثالثة أن إزالة [بيتا أميلويد] المجمع يمكن أن تقلل من التدهور السريري لمرض الزهايمر ، مما يوفر أملًا جديدًا للمجتمع الطبي والمرضى وعائلاتهم" ، كما يقول د. أنتون بورستينسون ، الذي كان الباحث الرئيسي.
"هناك حاجة طبية هائلة لم تتم تلبيتها ، ومجتمع مرض الزهايمر ينتظر هذه اللحظة. وأثني على Biogen و FDA والمجتمع الطبي والمرضى وشركائهم في الدراسة على مثابرتهم في العمل لجعل إعلان اليوم حقيقة واقعة ".
تقول الشركة إن المجموعة الأكبر من البيانات تشير إلى أنه - في إحدى التجارب ، على الأقل - كان المشاركون الذين تلقوا جرعة عالية من أدوكانوماب أقل انخفاضًا بنسبة 23٪ في مهارات التفكير وأظهروا أيضًا انخفاضًا أقل في المقاييس الأخرى للقدرة المعرفية.
ومع ذلك ، لم تحدد الشركة ما يعنيه هذا ، من حيث الحياة اليومية للمشاركين وما إذا كانت معدلات الانخفاض المنخفضة تحدث فرقًا فعليًا في قدرة المشاركين على الحفاظ على حياة مستقلة.
على الرغم من أن إعلان Biogen الأخير قد يمنح الأشخاص الذين يعانون من مرض الزهايمر أملًا جديدًا في المستقبل ، إلا أن بعض المتخصصين لا يزالون متشككين بشأن جدوى الدواء وما إذا كان سيحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء.
"جدوى مثل هذا الإيداع غير معروفة ، بالنظر إلى النتائج المختلطة. من وجهة نظرنا ، فإن Biogen بحاجة ماسة إلى حد ما لمحركات النمو [...] لذلك هناك حاجة ماسة إلى تغيير السرد ، "يعلق برايان أبراهامز ، كبير محللي التكنولوجيا الحيوية في RBC Capital Markets.
