ما هي تجربة معشاة ذات شواهد؟
التجارب المعشاة ذات الشواهد هي الطريقة الأكثر موثوقية المتاحة لاختبار العلاجات الجديدة.
لقد أصبحت المعيار الذي يجب على شركات الأدوية الوفاء به لحساب وإثبات مستوى فعالية وسلامة دواء تجريبي.
في هذه المقالة ، نلقي نظرة على إعداد ومزايا تجربة معشاة ذات شواهد (RCT) ، بالإضافة إلى بعض الاعتبارات الأخلاقية للعلاج الوهمي.
ما هي تجربة معشاة ذات شواهد؟
أجرى الباحثون تجربة لاختبار تأثيرات دواء على مجموعة معينة من الأشخاص أثناء قياس أخرى كمرجع.
يكون التصميم العلمي لتجربة عشوائية محكومة كما يلي:
- عشوائي: يقرر الباحثون بشكل عشوائي من المشاركين في التجربة الذين يتلقون العلاج الجديد وأيهم يتلقون علاجًا وهميًا أو علاجًا وهميًا.
- خاضعة للرقابة: تستخدم التجربة مجموعة تحكم للمقارنة أو المرجع. في المجموعة الضابطة ، لا يتلقى المشاركون العلاج الجديد ولكن بدلاً من ذلك يتلقون العلاج الوهمي أو العلاج المرجعي.
ستوافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشكل عام فقط على علاج جديد آمن وفعال للاستخدام على نطاق أوسع إذا أشارت النتائج إلى أن تأثيرات الدواء تتماشى مع ادعاءاته ، وإذا حدثت هذه الفوائد دون التسبب في آثار ضارة غير آمنة .
ومع ذلك ، بين عامي 1999 و 2014 ، تلقى 76 طلبًا الموافقة دون الخضوع لاختبار عشوائي. تستمر المناقشة حول ما إذا كان المنتج آمنًا بالتأكيد دون اجتياز اختبار RCT.
أسباب التوزيع العشوائي
يمنع التوزيع العشوائي الانحراف أو التلاعب المتعمد بالنتائج. يمكن لكل من المشاركين وعلماء البحث التأثير على النتائج ما لم يخصص الباحثون المشاركين لمجموعات بشكل عشوائي.
يشير العلماء إلى هذا الانحراف في النتائج على أنه تحيز في الاختيار. تتخلص RCT من تحيز الاختيار عن طريق إزالة عنصر الاختيار.
على سبيل المثال ، بدون التوزيع العشوائي ، قد يقوم العلماء بوعي أو لا شعوريًا بتعيين المرضى للمجموعة التي تتلقى العلاج الفعال إذا كان من المرجح أن يستفيدوا من العلاج التجريبي. قد يجعل هذا العلاج يبدو أكثر فائدة مما هو عليه في الواقع.
من ناحية أخرى ، إذا كان العلماء يتطلعون إلى إثبات عدم الفعالية أو الخطر المحتمل لعلاج معين ، فقد يقومون بتعيين المشاركين الذين لديهم مخاطر أعلى من المضاعفات أو فرص نجاح أقل للمجموعة التي تتلقى العلاج.
قد يكون خطر التحيز في الاختيار مرتفعًا أيضًا في تجارب الباحثين الذين تلقوا تمويلًا مباشرًا أو غير مباشر من شركة أدوية تتطلع إلى إثبات فعالية وسلامة دواء جديد.
لهذا السبب ، يجب على الباحثين الكشف عن أي تضارب محتمل في المصالح عند إجراء تجربة إكلينيكية ، حيث أن شركات تصنيع الأدوية لديها مصلحة مالية واضحة في تحقيق نتائج إيجابية.
يمكن أن تؤدي معرفة المشاركين الذين سيحصلون على العقار التجريبي إلى دوافع سليمة بالإضافة إلى دوافع مشكوك فيها. يمكن أن يكون للأطباء تأثير حسن النية على النتائج. حتى التحيز في الاختيار مع النوايا الحسنة ، مثل قلق الباحثين بشأن سلامة الدواء ، هو أمر غير سليم علميًا.
إذا بدا أن العلاج الفعال ينتج عنه آثار جانبية شديدة ، على سبيل المثال ، فقد يحاول الأطباء حماية أنواع معينة من المشاركين من الدواء. إن معالجة موضوعات مختلفة بطرق مختلفة أثناء التجربة يقلل من تكامل المقارنات بالمثل ، مما يعطي نتائج خاطئة.
يزيل التوزيع العشوائي التحيز ويسمح حقًا بإجراء مقارنة مباشرة بين مجموعتين في التجربة ، مما يوفر تمثيلًا حقيقيًا لكيفية تفاعل الدواء مع السكان الأوسع بعد التوزيع.
العنصر الخاضع للرقابة
الغرض من المجموعة الضابطة في تجربة معشاة ذات شواهد هو المساعدة في تقليل احتمالية حدوث أي فوائد أو مخاطر يحددها الباحثون أثناء التجربة بسبب عوامل خارج العلاج التجريبي.
قد يعني عدم وجود مجموعة مراقبة أن الباحثين لا يستطيعون أن ينسبوا أي تحسن أو تدهور في الصحة إلى الدواء أو العلاج.
يمكن لعوامل أخرى حول التجربة السريرية أن تفسر النتائج. بدون مقارنة ما يحدث للمشاركين المتشابهين الذين يواجهون ظروفًا مماثلة دون الحصول على الدواء الجديد ، لن يكون من الممكن إجراء قياس دقيق لأي تغيرات صحية ملحوظة.
مجموعة التحكم هي جزء أساسي من التجارب الكبيرة. يجب أن يشارك عدد كافٍ من الأشخاص لضمان ألا يكون لاختلافات الفرص والظروف غير العادية تأثير حاسم على النتائج.
عادةً ما يطابق الباحثون الأشخاص في المجموعة الضابطة من حيث العمر والجنس والعرق ، إلى جانب أي عوامل أخرى قد تؤثر على تأثير الدواء أو العلاج ، مثل وزن الجسم أو حالة التدخين أو الأمراض المصاحبة.
قد تتلقى المجموعة الضابطة دواءً وهميًا. هذا علاج وهمي يشبه إلى حد كبير العلاج التجريبي ولكنه لا يحتوي على العنصر النشط الذي يسبب الفوائد المفترضة للعلاج. بدلاً من ذلك ، قد يتلقون علاجًا قياسيًا بدون العناصر الإضافية قيد التحقيق.
في بعض الحالات ، عادةً أولئك الذين يحققون في فوائد التدخل للأفراد الأصحاء ، مثل المكملات ، قد لا تتلقى المجموعة الضابطة أي علاج وتتألف ببساطة من أفراد مشابهين لأولئك الذين يتلقون مكملًا أو علاجًا.
تعتبر جودة المجموعة الضابطة مهمة من حيث تشابه المشاركين فيها مع المجموعة النشطة. يساعد التوزيع العشوائي على ضمان عدم تأثير أي تحيز على اختيار الأشخاص للمجموعة الضابطة.
ستنشر التجارب السريرية عالية الجودة قياسات أساسية لكل من أذرع العلاج والتحكم في التجربة ، مما يسمح بإجراء مقارنة مباشرة.
مقارنة مع العلاج القياسي
يصمم الباحثون بعض التجارب التي تبحث في عقاقير أو علاجات جديدة لمرض ما بحيث تتلقى المجموعة الضابطة علاجًا ثابتًا أو قياسيًا لهذه الحالة ، بدلاً من العلاج الوهمي أو العلاج الوهمي.
يسعى هذا النوع من التحكم إلى تحديد أي فائدة مقارنة من العقار الجديد على خيارات العلاج المتاحة حاليًا. حتى لو بدا أن الدواء الجديد له تأثير مفيد ، فقد يظل العلاج المتبع أكثر أمانًا وفعالية.
التجارب المقارنة مهمة فيما وراء تطوير الأدوية والعلاجات الجديدة. يمكنهم المساعدة في توجيه القرارات المتعلقة بتخصيص موارد الرعاية الصحية.
غالبًا ما يكون لصانعي سياسات الرعاية الصحية في جميع أنحاء العالم اهتمامًا خاصًا بكيفية أداء دواء جديد مقابل خيارات العلاج الحالية ، مع مراعاة الفعالية من حيث التكلفة ، والآثار المحتملة على جودة الحياة ، والعوامل الأخرى التي ترسم صورة للفائدة الإجمالية وتكلفة العلاج. الدواء للمجتمع والأفراد.
يتعين على صانعي السياسات أيضًا مراعاة نقص التنوع في التجارب السريرية عند اتخاذ قرارات بشأن إرشادات الرعاية الصحية والتمويل.
تاريخيًا ، كانت التجارب السريرية تُجرى عادةً باستخدام مرضى من الذكور البيض ، مما أدى إلى الموافقة على مجموعة من الأدوية والتدخلات التي بدت لاحقًا أنها أقل فعالية أو أكثر خطورة لدى الأشخاص من جنس أو عرق مختلف.
تساعد RCTs في الالتفاف على هذا التحيز.
البحث في الحيوانات غير البشرية أو قسم محدود من السكان ، في معظم الحالات ، غير كافٍ للتوصية بالاستخدام الواسع لعقار أو علاج بين عامة السكان.
أدت الموافقة على بعض الأدوية القائمة على أبحاث على الحيوانات إلى حدوث ضرر كبير للإنسان ، حيث أن الحيوانات غير البشرية تعد نموذجًا سيئًا بشكل عام للتنبؤ باستجابة الإنسان لعقار أو علاج.
الاعتبارات الاخلاقية
إن التصميم الصارم لتجربة علمية ليس دائمًا عمليًا.
قد يكون من الصعب إخفاء الدواء الوهمي الحقيقي وإخفائه. في بعض الحالات ، يكون إعطاء الدواء الوهمي أمرًا غير أخلاقي.
يمكن أن تؤدي القيود العملية التالية إلى تعطيل تصميمات RCT:
- قد يكون من المستحيل محاكاة العلاجات الأكثر توغلاً ، والتي تشمل الأجهزة أو الجراحة ، بشكل واقعي في مجموعة المقارنة.
- قد يعاني عدد قليل جدًا من الأشخاص من مرض معين ويكونون أيضًا متاحين للتحقيق في كل من المجموعات العلاجية وغير العلاجية.
- قد يكون تجنيد المشاركين في تجربة معينة أمرًا صعبًا للغاية.
قد لا تكون تجربة استخدام الدواء الوهمي عادلة على المشاركين. على سبيل المثال ، لا يعتبر الدواء الوهمي أخلاقيًا للاستخدام أثناء تجربة لعلاج مرض خطير أو يحد من الحياة إذا كان يعني حرمان المشارك من العلاج الطبيعي.
في هذه الظروف ، سيعطي الباحثون علاجًا متاحًا بالفعل لمجموعة مقارنة. لن يضحي المشاركون برعايتهم القياسية من أجل علاج وهمي.
قد يستخدم الباحثون تصميمًا تجريبيًا مختلفًا إذا لم يتوفر علاج حالي. تتخذ مجالس المراجعة الأخلاقية المستقلة قرارات بشأن ما إذا كانت تصاميم التجارب عادلة للمشاركين.
لا يمكن إجراء تجربة سريرية دون هذه الموافقة الأخلاقية.
يبعد
التجارب المعشاة ذات الشواهد هي المعيار الذهبي للاختبار السريري للعلاجات والأدوية.
يقوم الباحث بتعيين المشاركين إلى مجموعات تجريبية وهمي بشكل عشوائي ، مع إزالة أي تحيز في الاختيار من العينة. يمكن أن يؤدي التحيز في الاختيار إلى تحريف النتائج بطريقة تفيد الباحث أو الهيئة التي تمول الدراسة على حساب النزاهة العلمية.
الدواء الوهمي هو علاج يشبه العقار التجريبي. عندما لا يكون استخدام الدواء الوهمي أخلاقيًا ، على سبيل المثال في حالات التجارب لعلاج مرض يهدد الحياة والذي لا يستطيع المشارك إيقاف مسار العلاج الخاص به ، سيستخدم الباحثون علاجًا متاحًا بشكل قياسي لاختبار الاختلافات.
يجب أن يمر الدواء أو العلاج بشكل عام بتجربة عشوائية مضبوطة قبل أن توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أنه آمن وفعال للتوزيع على نطاق أوسع.
س:
أنا لست عالم أبحاث. ما هو تأثير التجارب المعشاة ذات الشواهد في حياتي إذا لم أكن جزءًا من واحدة؟
أ:
سيتم اختبار العديد من الأدوية التي تتناولها على أساس يومي على المشاركين البشريين ، غالبًا في صيغة RCT ، لإثبات السلامة والفعالية.
تقدم التجارب المعشاة ذات الشواهد أفضل فرصة لإثبات أن الدواء ليس فعالًا فقط فيما يدعي أنه يفعله ، ولكنه أيضًا جيد التحمل ، وآمن للجرعات ، ومهم لصحتك العامة.
دانيال موريل ، دكتوراه في الطب تمثل الإجابات آراء خبرائنا الطبيين. جميع المحتويات إعلامية بحتة ولا ينبغي اعتبارها نصيحة طبية.
