مرض باركنسون: العلاج الجيني الجديد يبشر بالوقاية
تشمل السمات المميزة لمرض باركنسون وبعض أشكال الخرف أجسام ليوي ، وهي تجمعات سامة تتشكل في الدماغ وتعطل الدوائر العصبية. يختبر باحثون من جامعة أوساكا في اليابان الآن علاجًا وقائيًا جديدًا في دراسة أولية على الفئران.
وفقًا للمعلومات الواردة من مؤسسة باركنسون ، سيصاب ما يقدر بنحو مليون شخص في الولايات المتحدة بمرض باركنسون بحلول عام 2020 ، ويتلقى ما يقرب من 60 ألف بالغ في الولايات المتحدة تشخيصًا لهذه الحالة كل عام.
ويضيفون أن أكثر من 10 ملايين شخص مصاب بمرض باركنسون في جميع أنحاء العالم. على الرغم من انتشاره بشكل كبير ، لا يزال العلماء غير متأكدين من أسبابه ، ويصف الأطباء فقط علاجات الأعراض لإدارة هذه الحالة.
ومع ذلك ، يواصل الباحثون دراسة أسبابه والعلاجات الوقائية الممكنة. في الآونة الأخيرة ، قرر فريق من العلماء من جامعة أوساكا في اليابان اكتشاف ما إذا كان استهداف بروتين يسمى ألفا سينوكلين ، والذي يتجمع في أجسام ليوي ، يمكن أن يساعد في الوقاية من مرض باركنسون أو عكس مساره.
لهذا الغرض ، اختبروا علاجًا جينيًا جديدًا في الفئران المصابة بهذه الحالة العصبية. النتائج التي توصلوا إليها ، والتي تظهر في التقارير العلمية، يقترحون أن هذا النهج الجديد واعد وأن العلماء يجب أن يواصلوا تحقيقاتهم.
ويشير المؤلف الرئيسي للدراسة تاكويا أوهارا ، "على الرغم من وجود عقاقير تعالج الأعراض المصاحبة لمرض باركنسون ، فلا يوجد علاج أساسي للسيطرة على بداية المرض وتطوره".
ويضيف أوهارا: "لذلك ، بحثنا في طرق لمنع التعبير عن ألفا سينوكلين والقضاء بشكل فعال على السبب الفسيولوجي لمرض باركنسون".
الآثار المترتبة على مرض باركنسون والخرف
أولاً ، صمم الفريق أقسام "مرآة" من المادة الجينية لتتناسب مع تلك التي تتوافق مع alpha-synuclein. استخدم الباحثون بعد ذلك تقنية amido-bridging - وهي تقنية تستخدم الجذور الأمينية لربط الجزيئات - لتثبيت هذه الأجزاء الجينية.
لهذا السبب ، أطلقوا على الأجزاء الجينية الجديدة اسم أليغنوكليوتيدات معدلة بالحمض النووي ، أو ASOs. تعمل هذه الأجزاء من خلال الارتباط بتسلسلها الجيني المطابق ، وهو الرنا المرسال (mRNA). يتمثل دور mRNA في المساعدة في "فك تشفير" المعلومات الجينية ، وترجمتها إلى بروتينات.
من خلال الارتباط بـ mRNA ، تمنع ASOs من ترجمة المعلومات الجينية التي تشفر alpha-synuclein ، وهو البروتين الذي يشكل أجسام ليوي.
جرب الباحثون متغيرات مختلفة من ASO حتى وجدوا واحدًا يخفض مستويات alpha-synuclein mRNA بنسبة تصل إلى 81٪. أخيرًا ، اختبر الفريق فعالية نهجهم الجديد في نماذج الفئران.
"عندما اختبرنا ASO في نموذج فأر لـ [مرض باركنسون] ، وجدنا أنه تم توصيله إلى الدماغ دون الحاجة إلى ناقلات كيميائية ،" يوضح المؤلف الرئيسي المشارك في الدراسة Chi-Jing Choong. أثبت العلاج الجيني الجديد فعاليته وواعده في القوارض.
"أظهر المزيد من الاختبارات أن ASO قلل بشكل فعال إنتاج ألفا سينوكلين في الفئران وقلل بشكل كبير من شدة أعراض المرض في غضون 27 يومًا من الإعطاء ،" يقول تشونج.
يهدف الباحثون في المستقبل إلى مواصلة اختبار هذه الطريقة. إذا أثبتت جهودهم المستمرة نجاحها ، فإنهم يأملون في أن يساعد النهج العلاجي الجديد في الوقاية والعلاج ليس فقط من مرض باركنسون ولكن أيضًا حالات التنكس العصبي الأخرى التي تلعب فيها أجسام ليوي دورًا رئيسيًا.
"أظهرت نتائجنا أن العلاج الجيني باستخدام ASOs التي تستهدف ألفا سينوكلين هي استراتيجية واعدة للسيطرة والوقاية من [مرض باركنسون]. نتوقع أنه في المستقبل ، سيتم استخدام هذه الطريقة ليس فقط لعلاج [مرض باركنسون] بنجاح ، ولكن أيضًا للخرف الناجم عن تراكم ألفا سينوكلين ".
المؤلف الكبير الدكتور هيديكي موتشيزوكي
