هل يمكننا الوثوق في نتائج التجارب السريرية المبكرة؟

قد تكون نتائج التجارب السريرية المبكرة التي تبحث في علاجات جديدة للأمراض المزمنة مبالغًا فيها بشكل كبير ، وفقًا لتحليل نُشر هذا الأسبوع.

يسأل تحليل جديد عما إذا كان يمكن الوثوق بالبيانات السريرية الجديدة أم لا.

مع توسع متوسط ​​عمر الإنسان ببطء ، يزداد عدد الأشخاص المصابين بأمراض مزمنة بشكل مطرد. في الواقع ، ما يقرب من نصف البالغين في الولايات المتحدة يعيشون الآن مع حالة مزمنة واحدة على الأقل.

يمكن علاج جميع هذه الحالات - والتي تشمل أمراض القلب والكلى والسكتة الدماغية والسرطان والسكري - ولكن العديد من العلاجات المتاحة لها آثار جانبية غير سارة. لا يمكن علاج أي منها حتى الآن.

الأطباء والمرضى على حد سواء ينتظرون بفارغ الصبر أخبار طرق جديدة ومبتكرة لعلاج الأمراض. في الوقت نفسه ، وصلت الأبحاث الطبية إلى أعلى مستوياتها على الإطلاق. على الصعيد العالمي ، زاد عدد التجارب السريرية المسجلة سبعة أضعاف من عام 2004 إلى عام 2013.

يمكن أن يكون مثل هذا التعزيز في البحث أمرًا جيدًا فقط للأشخاص الذين يأملون في الحصول على علاجات جديدة. وهنا في أخبار طبية اليوم، نحن نغطي أكبر عدد ممكن من الاكتشافات الجديدة ذات الصلة.

إن دفع أصابعنا في النتائج الجديدة من المجلات العليا هو ما يجعل القراء يعودون. أهمية وإثارة العلم الرائد يبقيني في وظيفة.

لذلك ، عندما قرأت التقرير الذي نناقشه اليوم ، يجب أن أعترف أن قلبي غرق قليلاً. باختصار ، خلص الباحثون إلى أنه يجب التعامل مع نتائج التجارب السريرية المبكرة بحذر.

تم إجراء التحليل في مركز الممارسة المستندة إلى الأدلة التابع لـ Mayo Clinic ، ويبحث في التأثير المشؤوم المسمى بـ Proteus Effect.

تأثير Proteus

عند تجربة علاج جديد لأول مرة ، غالبًا ما تكون النتائج المبكرة أكثر وضوحًا من تلك الموجودة في التجارب اللاحقة. بعبارة أخرى ، يبدو أن الدواء أو الإجراء الذي يتم اختباره يعمل بشكل أفضل في البداية ، وبعد ذلك ، عندما يُعاد فحصه في وقت لاحق ، يتضاءل حجم التأثير. وهذا ما يسمى تأثير Proteus.

على الرغم من أن هذا التأثير قد تم قياسه من قبل في مجالات أخرى ، إلا أن مؤلف الدراسة الرئيسي الدكتور فارس الأحدب أراد التحقيق في هذه الظاهرة فيما يتعلق بالتجارب السريرية للحالات المزمنة.

أراد أن يرى بالضبط عدد الدراسات التي تأثرت ومقدارها. السؤال المهم الآخر الذي طرحه الفريق كان ، "لماذا يحدث هذا؟"

من أجل تحقيقهم ، قاموا بمراجعة مئات المقالات. تم الحصول على هذه المجلات من أفضل 10 مجلات طبية ، وفقًا لتصنيف عامل التأثير الخاص بها - وهو نظام تصنيف عالمي للمجلات. على وجه التحديد ، ركزوا على 70 تحليلًا تلويًا نُشر في 2007-2015.

تم نشر النتائج في المجلة إجراءات Mayo Clinic. كشف الباحثون أن تأثير الدراسة الأولى أو الثانية التي تبحث في جهاز أو علاج كان 2.67 مرة أكبر من التأثير الذي شوهد في التجارب اللاحقة.

يكشف الدكتور الأحدب أن "ظاهرة النتائج المبكرة المبالغ فيها كانت موجودة في 37 بالمائة من الدراسات التي راجعناها".

التأثير مثير للاهتمام وربما غير متوقع. ومع ذلك ، فإن له أيضًا تداعيات خطيرة على الأفراد المصابين بأمراض مزمنة والذين يعالجونها.

في كثير من الأحيان ، يعيش المرضى مع أكثر من حالة مزمنة ، ويراقبون هم وأطبائهم البحث عن العلاجات الجديدة. يجب أن يدركوا أن التأثير الذي شوهد في التجارب السابقة قد لا يستمر بمرور الوقت وقد يكون أكثر تواضعًا ".

الباحث الرئيسي د. م. حسن مراد

باختصار ، قد يكون اتخاذ قرار بشأن الرعاية كاستجابة للنتائج المبكرة سابقًا لأوانه.

لماذا يحدث هذا؟

بدأ الباحثون دراستهم بعدد من النظريات حول سبب وجود تأثير Proteus. تشمل بعض المتغيرات التي قد تلعب دورًا حجم الدراسة (ربما تضمنت التجارب اللاحقة المزيد من الموضوعات) ، وطول الدراسة (ربما كانت التجارب السابقة أقصر في المدة) ، ومجتمع الدراسة (اختلاف في المرضى الداخليين مقابل المرضى الخارجيين ، من أجل نموذج).

عامل آخر قد يلعب دورًا هو التمويل. إذا كان الباحثون يعملون لصالح شركة تصنع الدواء الذي يقومون بتجربته ، فقد يكون هناك حافز لجمع نتائج إيجابية. وبالمثل ، قد يتم إيقاف الدراسة مبكرًا لتحقيق نتائج أفضل.

عندما نظر التحليل في كل من المتغيرات المذكورة أعلاه (وغيرها الكثير) ، لم يجد أي آثار ذات دلالة إحصائية في جميع التجارب. لكن في كل حالة فردية ، يمكن أن يكون واحد أو أكثر من هذه العوامل مسؤولاً عن التأثير.

يبدو أنه لا توجد إجابة واحدة. يكتب المؤلفون ، "على الأقل في الوقت الحالي ، لا يمكن التنبؤ بتأثير Proteus."

هذا لا يجعل نتائج التجارب السريرية المبكرة غير ذات صلة أو لا طائل من ورائها. بقدر ما أو إلى هذا الحد MNT تشعر بالقلق ، فهي لا تزال تستحق الإبلاغ. لا يريد الدكتور مراد أن تكون النتائج التي توصل إليها سلبية.

في الواقع ، يوضح ، "قد يعتقد بعض الناس أن هذه رسالة مناهضة للابتكار. على العكس من ذلك ، نرحب بالعلاجات الجديدة. نريد فقط أن يعرف الناس أن الفائدة التي تظهر في الممارسة الحقيقية ، عندما يتم تقديم العلاجات للأشخاص المصابين بأمراض مصاحبة مختلفة وفي أماكن مختلفة ، قد تكون أقل مما شوهد في التجارب السريرية الأولى ".

رسالة الاستلام إلى المنزل بسيطة: خذ النتائج المبكرة بقليل من الملح. ليس الأمر أن التجارب المبكرة ليست ذات صلة - بل إنها بعيدة كل البعد عن ذلك. إنها جزء ضروري من الرحلة من النظرية إلى التطبيق. قد نحتاج إلى تعديل الوزن الذي نضعه على النتائج.

هنا في MNT ، لسنا مستعدين تمامًا لإغلاق لوحات المفاتيح لدينا الآن.